Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道内生瘤突变的靶向疗法

2022-01-10 00:13:15 来源:

FDA周四宣告已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）疗程抑郁症PDGFR-α胺基酸18等位基因的不应切除或转移性消化道游离瘤（GIST）成年病征。FDA药品评估与研究所病学顶楼代理处长Richard Pazdur问道，隐含PDGFR-alpha胺基酸18等位基因的GIST病征"对标准化治疗无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种都由用于疗程兼具该等位基因的GIST病征。该最终基于NAVIGATOR试验中的结果，试验中涉及43名空投PDGFR-alpha胺基酸18等位基因的GIST病征，包括38名PDGFR-alpha D842V等位基因的GIST病征。大多数人每天口服一次Ayvakit，直到疾病进展或出现不应接受的刺激性。结果显示总体作出反应率（ORR）为84％，其中7％超过完全作出反应，而77％超过部分作出反应。在兼具PDGFR-αD842V等位基因的病征亚组中，ORR为89％，完全加重和部分加重大致相同8％和82％。FDA引述，虽然未超过反应的中位年中等待时间，但有61％的胺基酸18等位基因的应答病征应答等待时间年中了六个月或更较长等待时间。Blueprint首席运营官Kate Hiland引述："我们不仅在较小上都发挥了重要作用，而且还使他们在很长一段等待时间内保持无疾病进展。"该Corporation原计划一周内在美国获取Ayvakit，该抗生素先前被FDA授予了突破性治疗和孤儿院药称号。原始出处：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系梅斯外科（MedSci）原创解释器编纂，刊发需使用权！